从新冠肺炎疫情看“同情用药”原则

据新华社北京2月9日电

日前，美国研究人员出于“同情用药”原则对一名新冠肺炎患者使用了尚未获批上市的在研药物瑞德西韦（remdesivir），患者用药一两天后临床症状得到改善。在我国，也有类似的用药规定。究竟什么是“同情用药”？它又有什么相关规定呢？

一款原创新药从研发到上市，可能有超过十年的漫长历程。新药上市前一般需经历三个阶段。第一阶段是药物临床前研究，包括确定药物靶点和化合物、明确药理作用以及制剂的初步开发等，平均需2至4年。第二阶段是临床试验，这是验证药物在人体内安全性和有效性的唯一方法，也是新药研发过程中资金和时间投入最多的环节，共三期的临床试验平均需4至6年。第三阶段是通过临床试验后注册上市及监测，平均需要1至2年。

不过，一些重症患者等不及药物通过长期试验后获批上市，他们在尝试多种现有药物无效后，希望使用可能对他们有效的在研新药。“同情用药”正是在这样的情况下“适时而生”。

据美国食品和药物管理局（下称“药管局”）官方网站介绍，“同情用药”的原则是：对于当下处于危及生命的情况或病情严重的患者，如果无其他有效疗法选择（且患者无法注册参与临床试验），可在不参加临床试验的情况下使用尚未获批上市的在研药物。药管局同时警告说，使用在研药物可能对治疗有效，也可能导致无法预期的严重副作用。因此，“同情用药”目前在美国的使用案例多是针对小规模个案病人，并未用于大规模病人群体。

我国也有类似“同情用药”的规定。2019年8月新修订的《中华人民共和国药品管理法》第二十三条规定：“对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。”

相关专家指出，我国规定该准则仅适用于“在开展临床试验的机构内”使用，而并非全国所有医疗机构均可推而广之。

此次获批在我国开展临床试验的瑞德西韦，尚未在全球任何国家获批上市。美国研究人员此前在《新英格兰医学杂志》报告了一名新冠肺炎患者在使用该药后临床症状得到改善，但需进一步临床试验以确定这种抗病毒药物的安全性和有效性。

在科技部、国家卫健委、国家药监局等部门支持下，瑞德西韦已完成临床试验的注册审批，参与临床试验的首批新冠肺炎重症患者6日开始接受用药。